如何获得新药新械临床试验信息机会？瑞金医院开设两大门诊为患者点亮“灯火”

“对走投无路的晚期肿瘤患者而言，尽早尝试新药，无疑是黑暗中的一盏灯火。”

上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长沈柏用如此说道。近年来，大众对新药临床试验的认知正在转变：不少患者会主动向医生打听，是否有新临床试验可供参与，也有越来越多的患者明白，临床研究是在充分患者知情和伦理保护下的医学探索，积极参加临床研究，将成为新药、新疗法的最快、最直接获益者，而这就是医学临床试验的意义所在。

今天是第20个国际临床试验日。今年的主题是“守护健康，点亮希望”，为进一步推动临床研究的发展，瑞金医院今天成立临床研究多学科咨询门诊、瑞金—海南特许新药新械咨询门诊。这两个门诊的设立，将为广大患者提供更专业、全面的临床试验咨询服务，助力患者更好了解并参与临床试验。

早在1997年，瑞金医院就获得了国家临床药物试验基地的资质，后续扩展至医疗器械领域。如今，该机构设有35个药物临床试验专业、43个医疗器械临床试验专业，近百名教授引领研究，开展新药新械的使用，试验领域覆盖消化、心血管、内分泌、血液、烧伤、骨科、医学影像、呼吸、感染、肾病、神经内科、泌尿、皮肤、肿瘤、妇产、麻醉、中医骨伤、普通外科、儿科、重症、胸外、眼科等专业。

“除了为患者看病，瑞金医院还有一个重要的使命，便是临床研究。”沈柏用介绍，瑞金医院年均承担约200至300项注册临床研究项目及接近500项研究者自主发起的临床研究，规模位居全国医疗系统第一阵列。

如今，这一平台离患者距离更近了。“通过临床试验门诊，瑞金可以帮助患者在全世界‘找药’。”沈柏用解释，对于尚未在国内上市的新药，患者可通过该门诊咨询医师，经全面评估适宜后，瑞金医院将协调引进所需药物至海南分院，并通过临床试验程序为患者提供治疗。

“一般而言，药品上市从临床试验到审批，往往需要耗时3至5年，但借助瑞金海南医院这一平台，等待周期被大幅缩短，患者也无需远赴海外，就可以用上最前沿的药品和医疗器械。”海南分院副院长金佳斌介绍，作为国内独家试点，位于博鳌乐城的瑞金海南医院积极推动新药、新械的落地应用，使得国内尚未获批的新药新械可通过临床研究的方式，尽早被患者使用。

2022年6月22日，10岁的女孩郑妮在瑞金海南医院成功接受了伏索利肽注射治疗。伏索利肽是目前全球获批的唯一用于软骨发育不全儿童患者的药物，也是瑞金海南医院首个落地的全国首例新药项目。

此后，不少老年痴呆、渐冻症、高血压、过敏性鼻炎等患者也在海南“零时差”用上新药。去年5月，胰腺外科团队在瑞金海南医院成功实施单孔达芬奇机器人手术，74岁的汪奶奶成为全球首例临床入组案例，同时，相关数据也提供于美国食品药品监督管理局申请胰腺手术许可证。

“十四五”以来，瑞金医院药物和医疗器械临床试验机构承担了新药临床评价498项、医疗器械临床试验93项，其中牵头143项、国际多中心172项，成功助力国内首个细胞治疗类产品阿基仑赛注射液、“张江研发上海制造”自主研发口服1类创新药氢溴酸氘瑞米德韦片、我国首个天然药物1.1类新药香雷唐足膏、国产首台质子治疗系统、国内首个利用深度学习技术软件等创新药械获批上市。

同时，瑞金医院在研究者发起的临床研究领域也积极探索，2017年，瑞金医院临床研究中心成立，作为医院临床医学研究的公共服务平台，为研究者提供一站式技术支持，涵盖研究方案设计、数据管理、统计分析、培训等方面，同时承担IIT研究的立项评审与管理任务。该平台为宁光院士的BPROAD研究、赵强教授发表于《美国医学会杂志》的拓展研究及申康第二轮三年行动计划重大临床研究项目等提供支持；参与设计具有重大科学意义和应用前景的临床研究方案，如沈柏用教授的mRNA疫苗治疗胰腺癌研究等。新冠疫情期间，中心大力投入羟氯喹、VV116等创新性IIT研究，相关成果均发表于《英国医学杂志》和《新英格兰医学杂志》等。