人工智能系统生成的原创新药进入二期临床试验临床试验|药物|新药
记者昨天从英矽智能获悉，这家在沪外资企业研发的治疗特发性肺纤维化候选药物“INS018_055”已完成Ⅱ期临床试验中首例患者给药，标志着首款由生成式人工智能完成新靶点发现和分子设计的候选药物已推进至Ⅱ临床试验阶段。
中国医学科学院北京协和医院主任医师、INS018_055中国Ⅱ期临床试验牵头研究者徐作军教授介绍，特发性肺纤维化是一种慢性瘢痕性肺部疾病，其特点是肺功能进行性和不可逆的下降，影响全球约500万人的生命健康。由于发病、进展较为隐秘，多数患者确诊时病情已发展到中晚期，确诊后中位生存期为3年。鉴于现有疗法有限、预后整体较差等情况，IPF领域仍存在较大的未被满足临床需求。
作为一家人工智能驱动的生物医药企业，英矽智能开发了一个“端到端”人工智能制药系统，包括靶点发现平台PandaOmics、小分子化合物设计和生成平台Chemistry42、临床试验结果预测平台InClinico。
英矽智能“端到端”药物研发平台Pharma.AI
治疗特发性肺纤维化的候选新药“INS018_055”就诞生于这个系统。它的作用靶点是全新的，由PandaOmics平台发现。这个平台通过对组学数据和文本数据池的分析，找到病人与健康人群的基因差异，再结合信号通路、科学文献、意见领袖等多方面信息的综合分析，找到靶点与疾病的关联，进而发现某种适应证的新靶点。
针对新靶点，Chemistry42平台通过“生成式对抗网络”等深度学习算法，设计并合成了一批小分子化合物。研发人员对这批化合物进行实验测试，并将测试数据输入Chemistry42。这个平台对数据进行深度学习后，再合成一批更优的化合物。就这样，经过数轮“设计—合成—测试—优化”后，英矽智能确定了临床前候选化合物。
“INS018_055具有抗纤维化和抗炎症潜力，也是第一款由AI设计的进入临床阶段的药物。”英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士说，“完成Ⅱ期临床试验的首例给药，是AI制药领域的重要进展。我们期待它为全球患者带来新的选择。”
扎沃洛科夫博士与任峰博士合作研发新药。
据了解，Ⅱ期临床试验采用随机、双盲、安慰剂对照方法，旨在评价“INS018_055”口服给药12周用于治疗特发性肺纤维化受试者的安全性、耐受性、药代动力学和有效性，包括4个平行队列。为了在更大人群中检验候选药物，英矽智能计划在中国和美国近40个研究中心招募60例特发性肺纤维化患者，同步开展Ⅱ期临床试验。
英矽智能创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃洛科夫博士表示：“我们将在临床试验中探索人工智能发现和设计的药物对患者的作用，这将是对生成式人工智能平台的真正验证。”
